희귀질환 연구 및 치료제 개발을 통한 “희귀난치성질환 극복” 을 도모하여 국민건강 증진에 기여
희귀질환 연구 인재양성을 통한 희귀질환 전문연구 역량 강화 및 연속적이고 유기적인 연구 기반 확보
지속가능한 희귀질환 R&D 투자로 희귀질환 연구 활성화 및 우수 연구 성과의 기술이전과 사업화 촉진을 지원하여 치료제 개발 체계 구축